식품의약품안전처 공고 제2017-462호

「희귀의약품 지정에 관한 규정」(식품의약품안전처 고시 제2017-69호, 2017. 8. 10.)을 개정함에 있어 그 취지와 주요내용을 국민에게 널리 알려 의견을 구하고자 「행정절차법」 제46조에 따라 다음과 같이 행정예고합니다.

2017년 12월 22일

식품의약품안전처장

희귀의약품 지정에 관한 규정 일부개정고시(안) 행정예고

1. 개정이유

적용대상이 드물고 적절한 대체의약품이 없어 긴급한 도입이 필요한 의약품을 희귀의약품으로 지정하여 희귀질환 환자의 치료제 선택 기회를 증대시키고자 함

2. 주요내용

가. 총 4개 성분을 희귀의약품으로 신규 지정하고 이미 희귀의약품으로 지정한 5개 성분의 대상질환을 추가 또는 변경함(안 별표 1)

1) 적용대상이 드물고 적절한 대체의약품이 없어 긴급한 도입이 필요한 의약품을 희귀의약품으로 추가 지정할 필요가 있음

2) 이데베논 등 4개 성분을 희귀의약품으로 새롭게 지정하고, 이미 희귀의약품으로 지정한 이브루티닙 등 5개 성분의 대상질환을 추가 또는 변경함

3) 희귀의약품 지정을 확대함으로써 희귀질환 환자의 치료제 선택 기회가 더욱 커질 것으로 기대됨.

3. 의견제출

이 희귀의약품 지정에 관한 규정 일부개정고시안에 대하여 의견이 있는 단체 또는 개인은 다음 사항을 기재한 의견서를 2018년 1월 2일까지 식품의약품안전처장(참조 : 의약품정책과)에게 제출하여 주시기 바랍니다.

가. 행정예고 사항에 대한 항목별 의견(찬·반 의견과 그 이유)

개 정(안)	수 정(안)	수 정 사 유

나. 성명(단체인 경우에는 단체명과 대표자 성명), 주소 및 전화번호

다. 의견제출 방법 : 우편 또는 팩스

1) 주소 : (우)28159 충청북도 청주시 흥덕구 오송읍 오송생명2로 187 오송보건의료행정타운 식품의약품안전처

2) 팩스 : 043-719-2606

라. 기타 자세한 사항은 식품의약품안전처 의약품정책과(전화 : 043-719-2641)에 문의하여 주시기 바라며, 행정예고와 관련된 개정안은 식품의약품안전처 홈페이지(http://www.mfds.go.kr) → 법령․자료 → “입법/행정예고”에 게재하였으니 참고하시기 바랍니다.

식품의약품안전처 고시  제 2017 - 호

「약사법」 제31조, 제42조 및 같은 법 시행규칙 제15조제10호 및 「의약품 등의 안전에 관한 규칙」 제4조제1항 및 제12조에 따른 「희귀의약품 지정에 관한 규정」(식품의약품안전처고시 제2017-69호, 2017. 8. 10.)을 다음과 같이 개정 고시합니다.

2018년  월  일

식품의약품안전처장

희귀의약품 지정에 관한 규정 일부개정고시안

희귀의약품 지정에 관한 규정 일부를 다음과 같이 개정한다.

별표 1 연번 168, 169, 179, 192 및 214를 다음과 같이 한다.

168	이브루티닙(경구제)	1. 한 가지 이상의 치료를 받은 외투세포 림프종 2. 이전에 한가지 이상의 치료를 받은 만성 림프성 백혈병 3. 65세 이상, 동반질환이 있으며 이전에 치료 받은 적이 없는 만성 림프구성 백혈병(CLL)/소림프구성 림프종(SLL) 4. 이전에 한 가지 이상의 치료를 받은 경험이 있는 발덴스트롬 마크로글로불린혈증(WM) 5. 이전에 한 가지 이상의 전신 치료를 받은 경험이 있는 만성 이식편대숙주질환(cGVHD)
169	다브라페닙(경구제)	1. BRAFV600 변이가 확인된 수술이 불가능하거나 전이성인 흑색종 환자의 치료 2. BRAF V600E 또는 V600K 변이가 확인된 수술이 불가능하거나 전이성인 흑색종 환자의 치료에서 트라메티닙과의 병용투여 3. BRAF V600 변이가 확인된 진행성 비소세포폐암 환자의 치료에서 트라메티닙과 병용투여
179	트라메티닙(경구제)	1. BRAF V600E 또는 V600K 변이가 확인된 수술이 불가능하거나 전이성인 흑색종 환자의 치료에 단독 또는 다브라페닙과 병용 투여 2. BRAF V600 변이가 확인된 진행성 비소세포폐암 환자의 치료에서 다브라페닙과 병용투여
192	블리나투모맙(주사제)	1. 재발 또는 불응성 전구 B세포 급성 림프모구성 백혈병의 치료 2. 미세잔존질환(MRD) 양성인 전구 B세포 급성 림프모구성 백혈병의 치료
214	알렉티닙(경구제)	역형성 림프종 인산화효소(ALK) 양성인 국소 진행성 또는 전이성 비소세포폐암

별표 1에 연번 227 다음에 228부터 231까지를 다음과 같이 신설한다.

228	이데베논(경구제)	레베르시신경병증(Leber Hereditary Optic Neuropathy, LHON)
229	미도스타우린(경구제)	1. FLT3 유전자 변이 양성을 나타내는 새로 진단받은 급성 골수성 백혈병 환자들의 표준 유도항암화학요법과 공고요법의 항암화학요법제와의 병용 2. 공격성 전신성 비만세포증, 혈액학적 신생물을 동반한 전신성 비만세포증, 비만세포 백혈병
230	레테르모비르(경구제, 주사제)	동종 조혈모세포 이식수술을 받은 거대세포바이러스(CMV)-혈청양성[R+]의 성인 환자에서 거대세포바이러스(CMV) 감염의 예방
231	브리가티닙(경구제)	이전에 역형성 림프종 인산화효소(ALK) 저해제로 치료받은 적이 있는 ALK 양성 비소세포성 폐암 환자의 치료

부칙

이 고시는 고시한 날부터 시행한다.