식품의약품안전처 고시 제2017 - 27호

희귀의약품 지정에 관한 규정 일부개정고시

1. 개정이유

적용대상이 드물고 적절한 대체의약품이 없어 긴급한 도입이 필요한 의약품을 희귀의약품 또는 개발단계 희귀의약품으로 지정하여 희귀질환 환자의 치료제 선택 기회를 증대시키고자 함

2. 주요내용

가. 총 4개 성분을 개발단계 희귀의약품으로 신규 지정하고 이미 희귀의약품으로 지정한 1개 성분의 대상질환을 추가·확대함.(안 별표 1 및 별표 2)

1) 적용대상이 드물고 적절한 대체의약품이 없어 긴급한 도입이 필요한 의약품을 희귀의약품으로 추가 지정할 필요가 있음

2) 바리티닙 등 4개 성분을 개발단계 희귀의약품으로 새롭게 지정하고, 이미 희귀의약품으로 지정한 이브루티닙의 대상질환을 변경함

3) 희귀의약품 지정을 확대함으로써 희귀질환 환자의 치료제 선택 기회가 더욱 커질 것으로 기대됨.

3. 기타 참고사항

가. 관계법령 : 생    략

나. 예산조치 : 별도조치 필요 없음

다. 합    의 : 해당 없음

라. 기    타 : (1) 행정예고(2017. 3. 20. ∼ 4. 10.) 결과 특기 사항 없음

(2) 규제심사 : 규제신설·폐지 없음

식품의약품안전처 고시  제 2017 - 27호

「약사법」 제31조, 제42조 및 같은 법 시행규칙 제15조제10호 및 「의약품 등의 안전에 관한 규칙」 제4조제1항 및 제12조에 따른 「희귀의약품 지정에 관한 규정」(식품의약품안전처고시 제2017-14호, 2017. 3. 6.)을 다음과 같이 개정 고시합니다.

2017년 4월 19일

식품의약품안전처장

희귀의약품 지정에 관한 규정 일부개정고시

희귀의약품 지정에 관한 규정 일부를 다음과 같이 개정한다.

별표 1의 연번 168을 다음과 같이 한다.

168	이브루티닙(경구제)	1. 한 가지 이상의 치료를 받은 외투세포 림프종 2. 이전에 한가지 이상의 치료를 받은 만성 림프성 백혈병 3. 65세 이상, 동반질환이 있으며 이전에 치료 받은 적이 없는 만성 림프구성 백혈병(CLL)/소림프구성 림프종(SLL) 4. 이전에 한 가지 이상의 치료를 받은 경험이 있는 발덴스트롬 마크로글로불린혈증(WM)

별표 2의 연번 11 다음에 13 내지 16을 다음과 같이 신설한다.

13	JM-010(경구제)	레보도파로 유발된 이상운동증	부광약품(주)
14	동종지방유래 중간엽줄기세포(주사제)	Anti-TNF 제제에 불응인 크론병성 누공	㈜안트로젠
15	바리티닙(경구제)	최소 한 차례 전신요법을 진행한 진행성 또는 전이성 담도암	시믹씨엠오코리아(주)
16	자가지방유래 중간엽줄기세포(주사제)	패리-롬버그병 환자에서 미세지방이식술의 보조요법	알바이오

부      칙

이 고시는 고시한 날부터 시행한다.