보 도 자 료
배포	2011년 5월 20일	보도	2011년 5월 20일
담당	의약품안전국 의약품안전정책과(☎ 043-719-2630)	과장	홍순욱					사무관		김남수

희귀질환 치료제 공급확대 지원

-  희귀의약품 지정제도 개선 -

KFDA Press Release

□ 식품의약품안전청(청장 노연홍)은 희귀질환치료제의 공급 확대를  위해 “희귀의약품” 지정기준을 개선할 계획이라고 밝혔다

※ ‘희귀의약품 지정제도’ : 적용대상이 드물고 적절한 치료방법이나 의약품이 개발되지 않은 질환에 사용하는 의약품을 “희귀의약품”으로 지정하여 신속 허가 및 공급하는 제도임

○ 그간 희귀의약품 지정 기준은 동일 질환에 대해 기 사용 의약품이 있는 경우, 안전성 또는 유효성이 개선된 제품이라도 “희귀의약품”으로 지정하기 어려웠으나

○ 이번 지정기준 개선을 통해 기존 치료제보다 안전성 또는 유효성이 현저히 개선된 경우 “희귀의약품”으로 지정할 수 있도록 지정기준을 확대했다.

○ 아울러 국내 희귀질환 환자를 대상으로 임상시험을 하여 개발된 희귀의약품의 경우 희귀의약품 허가신청수수료의 50%를 감면한다.

□ 참고로 국내 희귀의약품 허가현황 및 국내 미허가 희귀질환 치료제 공급현황을 보면

○ 2011년 4월 현재 국내 허가된 희귀의약품은 총 237개 품목으로 이중 항암제(약 31.5%), 알레르기 치료제(약 20.7%), 감염 치료제(약 10%)가 60%이상을 차지하고 있다.

○ 그러나  2010년 한국희귀의약품센터에서 환자의 자가치료를 위해 국내에 직접 공급한 제품이 총 163개 품목에 이르고 있는 만큼 아직도 다양한 희귀질환 치료제가 희귀의약품으로 지정되어 신속하게 허가되어야 할 것으로 보인다.

□ 식약청은 이번 개정을 통해 허가된 희귀의약품의 공급 확대로 희귀질환 환자의 치료기회가 더욱 커질 것으로 기대하며, 향후 희귀의약품 공급 및 개발 관련 지원제도를 지속적으로 발굴하여 추진해 나감으로써 더욱 안전하고 우수한 희귀의약품이 신속하게 공급될 수 있도록 적극 노력할 것이라고 밝혔다.

붙임 : 1. 희귀의약품 허가현황(2011. 4월 현재)

2. 희귀의약품 지정제도 현황

3. 희귀의약품 관련 규정 일부개정 주요내용

4. 한국희귀의약품센터의 희귀질환 치료제 공급현황(2010년)

<붙임 1>

희귀의약품 허가현황

□ 국내 희귀의약품 허가현황(2011.4월 현재)

31.5 (76품목)

4.6 (11품목)

20.7 (50품목)

10 (24품목)

7.9 (19품목)

6.2 (15품목)

3.7 (9품목)

1.2 (3품목)

9.5 (23품목)

4.6 (11품목)

단위(%)

※ 희귀의약품에 따라 대상질환 분류가 한 개 이상 해당되는 경우도 있음

<붙임 2>

희귀의약품 지정 제도 현황

□ 희귀의약품 지정 제도

❍ 제도 목적

- 사회에서 소외되기 쉬운 희귀질환자의 진단 및 치료에 필요한 의약품을 신속, 원활하게 공급하여 희귀질병 치료기회 증대

* 희귀의약품으로 지정되는 경우 품목허가 요건 간소화 및 신속허가

❍ 희귀의약품 지정요건

- 국내 환자수(유병인구) 20,000명 이하, 연간 생산/수입실적 15억/150만불 이하

- 적절한 치료방법이나 대체의약품이 없어 긴급한 도입이 요구되는 의약품으로서, 식약청장이 정하여 고시하는 것

❍ 관련규정

- 희귀의약품 지정에 관한 규정(식약청 고시)

❍ 지정 절차

- 제조업자․위탁제조판매업자·수입자가 식약청에 희귀의약품 지정 신청

- 지정요건 검토 및 중앙약사심의위원회 자문 후 지정 고시

□ 지정 현황

❍ ‘11. 4월 현재 희귀의약품 지정현황 : 133개 성분 및 대상질환 지정고시

<붙임 3>

희귀의약품 관련 규정 일부개정(안) 주요내용

□ 희귀의약품 지정에 관한 규정 일부개정(안) 주요내용

1. 개정이유

기존 희귀질환 치료제보다 안전성 또는 유효성이 현저히 개선된 의약품을 희귀의약품으로 지정할 수 있도록 함으로써 희귀질환자 치료의 질을 향상시키고 치료기회를 확대하고자 함.

2. 주요내용

가. 희귀의약품 지정기준 개정(안 제2조)

(1) 기존 대체의약품보다 현저히 안전성 또는 유효성이 개선된 의약품을 희귀의약품으로 지정할 수 있도록 함

□ 의약품 등 허가 등에 관한 수수료 규정 일부개정 주요내용

1. 개정 이유

국내 임상시험을 통해 개발된 희귀의약품의 허가신청 수수료를 완화함으로써 국내 희귀의약품 개발을 유도하고 희귀질환자의 치료기회를 확대하고자 함

2. 주요 내용

가. 희귀의약품 허가신청수수료 개정(안 별표 1)

(1) 약사법 제34조에 따라 임상시험계획 승인을 받아 해당 임상시험성적서를 첨부하여 허가신청을 한 희귀의약품의 경우 그 허가신청 수수료를 50% 감면함

<붙임 5>

한국희귀의약품센터의 자가치료용 의약품 공급현황

연번	의약품명	적 응 증	단위
1	5-에이치티피캅셀	페닐케톤뇨증	병
2	다라프림정25mg	톡소플라즈마증	병
3	단트롤렌20mg주	악성고열증	바이알
4	디베닐린캡슐	갈색세포종	팩
5	디아코미트	드라벳증후군	정
6	레볼레이드25mg	만성면역성혈소판감소성자반증	팩
7	레블리미드캡슐10mg	다발성골수종	팩
8	레블리미드캡슐15mg	다발성골수종	팩
9	레블리미드캡슐25mg	다발성골수종	팩
10	베로랍주	공수병	바이알
11	비라졸 흡입액	호흡기 감염질환	앰플
12	설파디아진정	톡소플라즈마증	병
13	세나진정	근긴장 이상	정
14	세비보정	간염	팩
15	시스타단	호모시스틴뇨증	병
16	시아나이드안티도트패키지	청산해독제	키트
17	아이벡스프로글리셈현탁액	저혈당치료제	병
18	아피니토정5mg	신장세포암	팩
19	아피니토정10mg	신장세포암	팩
20	에르위나제주	임파구성백혈병	바이알
21	에피펜주(성인용)	아나필락시스	키트
22	에피펜주(소아용)	아나필락시스	키트
23	욘델리스주	고형종양	팩
24	이노베론필름코팅정200mg	레녹스-가스토증후군	팩
25	이노베론필름코팅정400mg	레녹스-가스토증후군	팩
26	졸레어주	알레르기성 천식	바이알
27	캄랍주	공수병	바이알
28	타이커브정250mg	유방암	팩
29	테트라하이드로비옵테린정10mg	페닐케톤뇨증	정
30	테트라하이드로비옵테린정50mg	페닐케톤뇨증	정
31	트리세녹스주	급성 전골수성 백혈병	병
32	페리프록스정500mg	철분과다축적의 치료	병
33	3,4-DAP	램버트-이튼증후군	병
34	Actemra	류마티즘	바이알
35	Acticin	옴	튜브
36	Ancobon250mg	칸디다, 크립토코쿠스의 중증감염	병
37	Ancobon500mg	칸디다, 크립토코쿠스의 중증감염	병
38	Andractim	무모증, Micropenis	튜브
39	Antabuse	만성 알코올중독	병
40	Arfen	신생아 대동맥 개존증	앰플
41	Avert	다한증	병
42	Berinert-P	유전성혈관부종	바이알
43	BiCNU	뇌종양	바이알
44	Biotin 5mg (60T)	비오틴 공급	병
45	Biotin 5mg (120T)	비오틴 공급	병
46	Caffein Citrate	신생아 무호흡증	바이알
47	Capastat	항결핵제	바이알
48	CeeNU	뇌종양, 호지킨씨병	병
49	Cellcept IV	면역억제제	팩
50	Cellcept syr	면역억제제	병
51	Chemet	중금속 해독	병
52	Chlorpropamide 250mg	당뇨병	병
53	Clonidine0.1mg	ADHD, Tic장애	병
54	Clonidine0.2mg	ADHD, Tic장애	병
55	Clonidine0.3mg	ADHD, Tic장애	병
56	Colistimethate inj	녹농균	바이알
57	Cortisone acetate	부신피질기능 부전	병
58	Cyproheptadine (100T)	항히스타민제	병
59	Cyproheptadine (1000T)	항히스타민제	병
60	Cystagon 50mg	호모시스틴증	팩
61	Cystagon 150mg	호모시스틴증	팩
62	Deanxit (30T)	이명	팩
63	Deanxit (100T)	이명	팩
64	Defibrotide	골수이식후 혈전생성예방	앰플
65	Depo-provera	호르몬의존성인 유방암,자궁내막암	바이알
66	Diacomit	드라벳증후군	병
67	Dimaval	중금속 해독	팩
68	DMPS	중금속 해독	바이알
69	DMPS suppository	중금속 해독	바이알
70	Dostinex	고프로락틴혈증	병
71	Doxil 20mg	항종양제 (난소암 등)	바이알
72	Doxil 50mg	항종양제 (난소암 등)	바이알
73	Doxycycline	쯔쯔가무시병	바이알
74	EDTA suppository	중금속 해독	바이알
75	Efudex	항종양제(피부악성종양 세포암 등)	팩
76	Enlon	중증근무력증진단	바이알
77	Epipen adult	아나필락시스	키트
78	Erwinase	임파구성백혈병	바이알
79	Evoxac	쇼그렌증후군	병
80	Floxuridine	항종양제(간전이 위장관선암)	바이알
81	Folic acid	중금속 해독	바이알
82	Foscavir250ml	항바이러스제(CMV 망막염)	병
83	Galzin25mg	윌슨병	병
84	Galzin50mg	윌슨병	병
85	Gliolan	뇌종양	바이알
86	Humatin	항생제(장내감염 등)	병
87	Hydroxycobalamin	비타민제	바이알
88	Indocin suspension	소염진통제	팩
89	Indomethacin	소염진통제	팩
90	Kineret	류마티스 관절염	팩
91	K-Phos MF	저인산성구루병	병
92	K-Phos neutral	저인산성구루병	병
93	K-Phos original	저인산성구루병	병
94	L-DOPS	파킨슨병	병
95	Ledermycin	균감염 요붕증	병
96	Leukine 250mcg	조혈제	바이알
97	Leukine 500mcg	조혈제	바이알
98	Levothyroxine	갑상선 호르몬제	바이알
99	Lioresal 10mg/ml	중증만성강직증	병
100	Lioresal 50mcg/ml	중증만성강직증	병
101	Lymphomyosot	중금속 해독	팩
102	Lysodren	부신피질종양	병
103	Menactra	수막구균 예방백신	바이알
104	Menveo	수막구균 예방백신	바이알
105	Methylcobalamin10mg	비타민제	바이알
106	Methylcobalamin25mg	비타민제	바이알
107	Metopirone	쿠싱증후군	병
108	Mexiletine 150mg	심실성부정맥	병
109	Mexiletine 200mg	심실성부정맥	병
110	Mexiletine 250mg	심실성부정맥	병
111	MIC	중금속 해독	바이알
112	Mozobil	혈액암	바이알
113	Natacyn	진균성 안검염, 결막염, 각막염	병
114	Natriumfluorid	이명	팩
115	Natulan	악성임파종(육종, 임파종)	병
116	Neupro 4mg	파킨슨병	팩
117	Neupro 6mg	파킨슨병	팩
118	Neupro 8mg	파킨슨병	팩
119	Nitrofurantoin	항생제	병
120	Normosang	급성 포르피린증	앰플
121	Noxafil	향 진균제	병
122	Oncaspar	급성임파구성백혈병	바이알
123	OrBec	이식편대숙주질환	병
124	Panhematin	급성 포르피린증	바이알
125	Pedea	신생아 대동맥 개존증	앰플
126	Pentam300mg	진균감염증	바이알
127	Perfadex	장기(폐)보존액	팩
128	Phosphatidylcholine	중금속 해독	바이알
129	Primidon	항전간제	병
130	Probenecid	통풍치료제	병
131	Pyridoxal-5-phosphate	피리독신의존성간질	병
132	Quinidine sulfate200mg	부정맥	병
133	Reconval K1	비타민 K1	튜브
134	Reserpine	헌팅톤 무도병	병
135	Retrovire injection	신생아 수직감염예방	바이알
136	Retrovire syrup	신생아 수직감염예방	병
137	Revlimid	다발성골수종	팩
138	R-Gene	인슐린 분비능 평가	병
139	Rifaldin	결핵	바이알
140	Secure 1.5%	다한증	병
141	Secure 2%	다한증	병
142	Sensipar	2차성부갑상선기능항진증	병
143	Soliris	발작성 야간 혈색소증	바이알
144	Sotalol	고혈압	팩
145	Tasmar	파킨슨병	병
146	Taurine	중금속 해독	바이알
147	Tebesium-s	결핵	팩
148	THAM solution	장기보존액	바이알
149	Thioguanine	골수성, 임파구성, 과립성 백혈병	병
150	Thiola	시스틴뇨증	팩
151	Thymoglobulin	면역억제제	바이알
152	Tobi inh. Solution	항생제(폐섬유종 환자)	팩
153	Trisenox	급성 전골수성 백혈병	팩
154	Uloric	통풍치료제	병
155	Virazole	항바이러스제	앰플
156	Viread	CMV 망막염, B형 간염	병
157	Vistide	CMV 망막염	바이알
158	Wilizin25mg	윌슨병	병
159	Wilizin50mg	윌슨병	병
160	Zanosar	췌장암	바이알
161	Zarontin cap	간질	병
162	Zarontin syr	간질	병
163	Zinc sulfate	중금속 해독	바이알

□ 의약품 공급현황(2010년)