<첨부> 1. 국내․외 줄기세포치료제 임상현황

KFDA Press Release

표 1. 국내 줄기세포치료제 임상개발 현황 (2010년 8월 현재)

세포 기원	적응증	단계	임상승인일	회사명
자가 골수줄기세포	급성 뇌경색	3상	05.06.03.	에프씨비파미셀
자가 골수줄기세포	급성 심근경색	3상	06.04.17.	에프씨비파미셀
자가 골수줄기세포	만성 척수손상	2/3상	07.12.10.	에프씨비파미셀
자가 지방줄기세포	버거씨병	1/2상	07.12.18.	알앤엘생명과학
동종 제대혈줄기세포	비혈연조혈모세포 이식보조	1/2상	08.03.05.	메디포스트
자가 지방줄기세포	퇴행성관절염	1상	08.05.13.	알앤엘생명과학
동종 제대혈줄기세포	무릎연골결손	3상	08.07.23.	메디포스트
동종 골수줄기세포	이식편대숙주	1/2a상	08.09.22.	호미오세라피
자가 지방줄기세포	변실금	1상	08.11.06.	안트로젠
자가 지방줄기세포	척수손상	1상	09.04.29.	알앤엘생명과학
자가 지방줄기세포	크론병성 치루	2상	09.04.01.	안트로젠
자가 지방줄기세포	복잡성 치루	2상	09.11.13.	안트로젠
자가 지방줄기세포	크론병성치루 (연장임상)	2상	10.03.16.	안트로젠
동종 제대혈줄기세포	미숙아 기관지폐이형성증	1상	10.07.27.	메디포스트
동종 골수줄기세포	이식편대숙주	1상	10.08.30.	호미오세라피
자가 지방줄기세포	복잡성치루 (연장임상)	2상	10.09.01.	안트로젠

※ 임상승인일 기준 작성

표 2. 국내외 상업용 임상개발 현황 (출처: Clinicaltrials.gov)

	제품명	세포기원	적응증	국가
1	ALD-101	제대혈줄기세포	유전성 대사질환	미국
2	ALD-301	제대혈줄기세포	말초동맥질환, 중증하지허혈	미국
3	BM-derived CD133+	골수세포	심장동맥질환	독일
4	Bone Repair Cell Therapy (Aastrom)	골수줄기세포	비복합 뼈골절, 뼈괴사	독일
5	Cerecellgram	골수줄기세포	급성 뇌졸증	한국
6	Ontaril (Cx401)	지방세포	치루	캐나다
7	Prochymal for GvHD	골수줄기세포	이식편대숙주질환	미국
8	StemEx	제대혈줄기세포	혈액종양, 백혈병, 림프종	이스라엘
9	C-Cure	골수줄기세포	울혈성심부전	벨기에
10	Hearticellgram	골수줄기세포	급성 심근경색, 심근염	한국
11	Myocell	근모세포	급성 심근경색	미국
12	Cardiac Repair Cell Therapy	골수줄기세포	울혈성 심부전, 확장형 심근증	미국
13	Cerecellgram-spine	골수줄기세포	척수손상	한국
14	Chondrogen	골수줄기세포	무릎 관절염	미국
15	Cx501	피부세포	물집표피박리증	스페인
16	Cx601	지방세포	치루	스페인
17	MBSCs Cardiac Therapy (ACT)	근모세포	울혈성 심부전	미국
18	MBSCs Cardiac Therapy (Fina)	근모세포	심근경색	스페인
19	MESENDO Therapy	골수줄기세포	급성심근경색, 관상동맥허혈, 중증하지하혈	미국
20	Prochymal for AMI	골수줄기세포	급성 심근경색	미국
21	Prochymal for COPD	골수줄기세포	만성 폐쇄성 폐질환	미국
22	Prochymal for Diabertes	골수줄기세포	제1형 당뇨병	미국
23	RCD-1	근모세포	복압성 요실금	프랑스 일본
24	RCD-2	근모세포	변실금	프랑스
25	Revascor	골수줄기세포	울혈성 심부전, 심근경색	미국 호주
26	t2c001	골수줄기세포	울혈성 심부전, 급성 심근경색, 확장 심장근육병	독일
27	VRCs Therapy	골수줄기세포	말초동맥질환, 중증하지하혈	미국

<첨부> 2. 임상시험의 종류와 목적

□ 임상시험 단계별 목적

단 계			대 상	목 적
품목허가 전 실시	제1상	임상약리시험 등	건강한 피험자 또는 항암제 등은 특정 환자군	초기 안전성 확인
	제2상	치료적 탐색 임상시험 등	환자군(소수)	유효성 추정 및 유효 용량 결정
	제3상	치료적 확증 임상시험 등	환자군(다수)	유효성과 안전성 확증
품목허가 후 실시	제4상	치료적 사용 임상시험 등	품목허가 후 실시되는 임상시험	이상반응 추적관찰 등

□ 국내 임상승인을 받기 위하여 구비하여야 하는 자료

○ 「약사법 시행규칙」 제31조

1. 임상시험 계획서 또는 임상시험 변경계획서

2. 시설기준령에서 정하는 적합한 시설을 갖추고 있음을 증명하는 자료

3. 자가기준 및 시험방법

4. 안전성·유효성 관련 자료

○ 「의약품 임상시험 계획 승인 지침」 제4조

1. 개발계획

2. 서론

3. 구조결정, 물리화학적 및 생물학적성질에 관한자료(위약포함)

4. 비임상시험성적에 관한 자료

5. 임상시험성적에 관한 자료(제출가능한 경우)

6. 임상시험계획서

7. 근거자료목록

8. 임상시험자자료집

<첨부> 3. 주요국의 세포치료제 관련 제도현황

국가	대 상
미국, EU	의약품으로 분류, 제3상 임상시험 완료 후 허가
일본	의약품으로 분류, 안전성·유효성 입증 요구 다만, 의료기관에서 시술하는 “면역세포 치료”에 한하여 의료기술로 인정
중국	의료기술로 분류하되, 안전성·유효성 입증 요구(‘09.5월 이후)

* 면역세포 치료 : 환자의 혈액에서 림프구를 추출해 몸 밖에서 세포 배양 과정을 거친 다음 암세포만을 선택적으로 죽일 수 있는 면역세포를 수적으로 늘려주거나 기능적으로 강화시키는 것을 말함

○ 미국

- 병원 내에서 동일 목적으로 사용할 경우를 제외한 모든 경우에 세포치료제로서 당국의 관리를 받도록 하고 있음

- 또한 세포치료제는 PHS Act(Public Health Service Act, 미국 공중보건법)의 적용을 받는 생물의약품으로 관리하고 있음

○ 유럽연합

- 병원 내에서 동일 목적으로 사용할 경우를 제외한 모든 경우에 세포치료제로서 당국의 관리를 받도록 하고 있음

- 또한 세포치료제는 유럽연합 규정에 의하여 의약품으로 관리

※ Regulation (EC) No 1394/2007 on advanced therapy medicinal products

○ 일본

- 회사가 관여되지 않는, 병원 내에서 이루어지는 세포를 이용한 치료에 한하여 고도선진의료기술로 지정하여 의료법으로 관리

- 고도선진의료기술로 지정 받기 위해서는 임상적 안전성과 유효성을 별도의 위원회에서 검증 받아야 함

○ 중국

- 2009년 5월을 기준으로 자국 내에서 이루어지는 세포를 이용한 임상의료를 국가의 승인이 필요한 제3류 의료기술로 지정하여 당국의 승인을 받도록 제도화 하였음

- 이 경우에도 승인 받기 위해서는 임상적 안전성, 유효성을 검증 받도록 규정하고 있음

<첨부> 4. 국내외 세포치료제 허가현황

1. 국내의 세포치료제 허가 현황 (적응증 추가 포함)

구 분	제품명	회사명	범주	특징	대상질환	허가일자
1	콘드론	세원셀론텍	자가	연골세포	무릎관절연골결손 발목관절연골결손	‘01.01.30 ‘08.07.24
2	홀로덤	테고사이언스	자가	피부각질세포	피부화상치료	‘02.12.10
3	칼로덤	테고사이언스	동종	피부각질세포	피부화상치료 당뇨성족부궤양	‘05.03.21 ‘10.06.24
4	케라힐	엠씨티티	자가	피부각질세포	피부화상치료	‘06.05.03
5	이노락	이노메디시스	자가	활성화림프구	비소세포폐암	‘07.02.14
6	크레아박스- 알씨씨주	크레아젠	자가	수지상세포	전이성신세포암	‘07.05.15
7	아디포셀	안트로젠	자가	미성숙지방세포	함몰흉터	‘07.08.03
8	이뮨셀LC	이노셀	자가	활성화림프구	간암	‘07.08.06
9	엔케이엠주	엔케이바이오	자가	활성화림프구	악성림프종	‘07.08.07
10	하이알그라프트 쓰리디	핸슨바이오텍	자가	피부섬유아세포	당뇨병성족부궤양	‘07.09.14
11	알엠에스 오스론	세원셀론텍	자가	뼈세포	국소 골형성촉진	‘09.08.26
12	오토스템	차바이오앤디오스텍	자가	최소조작 지방세포	피하지방결손부위의 개선	‘10.02.01
13	퀸셀	안트로젠	자가	최소조작 지방세포	피하지방결손부위의 개선	‘10.03.26
14	큐어스킨	에스바이오 메딕스	자가	피부섬유아세포	여드름의 치유과정에서 수반된 함몰된 흉터부위의 개선	‘10.05.11

2. 주요국의 세포치료제 허가현황

주요국	품목명(회사명)	구성	허가종류*	허가일자	적응증
미국	Carticel (Genzyme Biosurgery)	자가연골세포치료제	BLA	‘01. (‘97.)	연골결손치료
	Epicel (Genzyme Biosurgery)	자가배양피부 (Cultured epidermal autografts)	HDE	‘99. 2. 5	피부 화상 치료
	Apligraf (Organogenesis)	사람 피부세포 + cow collagen matrix	PMA	‘01. 11. 07	피부궤양, 당뇨병성 족부궤양
	Orcel Bilayered cellular matrix (Ortec International)	사람 피부세포 + cow collagen matrix	PMA	‘01. 12. 06	상처 처치 (Wound Dressing)
	DermagraftR (Smith&Nephew wound managemant)	사람 섬유세포 + dissolvable mesh material	PMA	‘01. 9. 28 (‘97. 11. 24)	상처 처치
	Composite Cultured Skin (Ortec International)	사람 피부세포 + cow collagen matrix	HDE	‘01. 2. 21	상처 처치
	Transcyte (Advanced Tissue Sciences)	죽은 섬유세포 + Nylon mesh	PMA	‘98. 8. 14	상처 처치
	Provenge (덴드레온)	자가 면역세포치료제	BLA	‘10. 4. 30	전립선암
유럽연합	ChondroCelect (TiGenix NV)	자가연골세포치료제	의약품	‘09.10.5	연골결손치료
일본	제이스 (재팬데쯔즈엔지니어링)	자가배양표피 (외과, 정형외과수술재료)	의료용품 4 정형용품	‘07. 8. 6	피부 화상 치료

* FDA CBER(바이오의약품국) BLA: Biologics License Application; FDA CDRH(의료기기국) PMA : Pre-Market Approval, HDE: Humanitarian Devices Exemptions

(참고자료) 자가 줄기세포치료제란

○ 세포치료제: 살아있는 자가, 동종, 이종 세포를 체외에서 배양증식하거나 선별하는 등 물리적, 화학적, 생물학적 방법으로 조작하여 제조하는 의약품을 말한다. 다만, 의료기관 내에서 의사가 자가 또는 동종세포를 당해 수술이나 처치 과정에서 안전성에 문제가 없는 최소한의 조작(생물학적 특성이 유지되는 범위 내에서의 단순분리, 세척, 냉동, 해동 등)만을 하는 경우는 제외한다.

□ 세포치료제의 종류

○ 줄기세포치료제: 특정한 세포로 분화가 진행되지 않은 채 유지되다가 필요할 경우 신경·혈액·연골 등 몸을 구성하는 모든 종류의 세포로 분화할 가능성을 갖고 있는 세포를 체외에서 배양증식하거나 선별하는 등 물리적, 화학적, 생물학적 방법으로 조작하여 제조하는 의약품

○ 면역세포치료제: 수지상세포, NK세포, 활성화림프구 등의 면역세포를 채취해, 체외에서 배양증식하거나 선별하는 등 물리적, 화학적, 생물학적 방법으로 조작하여 제조하는 의약품

○ 피부세포치료제: 각질세포, 섬유아세포, 점막 등의 피부세포를 채취해, 체외에서 배양증식하거나 선별하는 등 물리적, 화학적, 생물학적 방법으로 조작하여 제조하는 의약품

□ 세포의 기원에 따른 분류

○ 자가 세포치료제: 환자의 몸에서 살아있는 세포를 채취해, 체외에서 배양증식하거나 선별하는 등 물리적, 화학적, 생물학적 방법으로 조작하여 제조하는 의약품으로서, 다시 환자 본인에게 투여되는 치료제

○ 동종 세포치료제: 타인의 몸에서 살아있는 세포를 채취해, 체외에서 배양증식하거나 선별하는 등 물리적, 화학적, 생물학적 방법으로 조작하여 제조하는 의약품으로서, 환자에게 투여되는 치료제

○ 이종 세포치료제: 사람 이외의 동물에서 살아있는 세포를 채취해, 체외에서 배양증식하거나 선별하는 등 물리적, 화학적, 생물학적 방법으로 조작하여 제조하는 의약품으로서, 환자에게 투여되는 치료제

□ 줄기세포의 종류

○ 배아줄기세포: 남성의 생식세포인 정자와 여성의 생식세포인 난자가 결합하여 생성된 수정란(배아)에서 유래한다. 일반세포와는 다르게 몸을 구성하는 모든 종류의 세포로 분화할 수 있는 특성을 갖고 있어 특별한 조건에서 배양한다면 무한대로 세포증식이 가능하다. 또한 노화가 되지 않는 세포이기 때문에 한 개의 배아줄기세포만으로도 수많은 환자의 치료에 이용될 수 있으며, 오랜 기간동안 배양해도 염색체의 이상이 나타나지 않는다. 이처럼 배아줄기세포는 무한한 능력을 갖고 있어 전분화능 줄기세포라고도 한다.

○ 제대혈유래 줄기세포: 태아의 출산 때 태반과 태아를 연결하는 제대에서 얻어지는 제대혈에 존재하는 줄기세포 등

○ 성체줄기세포: 출생 후부터 몸의 여러 조직에 존재하는 세포로 성인이 된 몸의 각 부위(골수, 지방, 말초혈액 등)에서 얻어지는 줄기세포 등

○ 역분화줄기세포 : 유도만능줄기세포라고 불리는 줄기세포의 한 종류로 성체의 체세포로부터 역분화 인자를 이용해 만든 줄기세포로, 배아 파괴로 윤리적 문제가 제기되는 배아줄기세포의 문제점을 해결할 수 있어 최근 국제적으로 활발히 연구되고 있음